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    医药投资者必读:最近两年生物科技的三大突破


    发布日期:(2018-8-13)   点击次数:253

    目前我们处在一个生物科技技术爆炸的状态。上一次大爆炸是20多年前的单抗技术的成熟,目前单抗正在走向巅峰状态。同时更值得关注的是,新兴的技术已经逐渐进入成熟期并崭露头角。

    技术1:细胞疗法

    去年是细胞疗法的元年,凯特药业(Kite Pharma)和诺华制药(NYSE:NVS)的CD19 CART先后获批。同时前者火速被吉利德(NASDAQ:GILD)120亿美元天价收购。当时,CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)三剑客中,我押宝的就是凯特药业,小仓位赚了一笔。后来,三剑客种另外一位——JUNO(NASDAQ:JUNO)也被新基制药(NASDAQ:CELG)天价收购。现在,三剑客里面只剩下bluebird bio(NASDAQ:BLUE)依旧“孑然一身”。


    BLUE这个公司很多中国投资者还是挺了解的,因为中国有一个金斯瑞(HK:01548)在做同样的东西:BCMA靶点的多发性骨髓瘤CAR-T。注:BCMA是一种极其重要的B细胞生物标志物,广泛存在于MM细胞表面,已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。目前BLUE“BB2121”项目进度绝对领先,已经进入3期注册试验,如果一切顺利预计2020年就能上市。金斯瑞的目前还在1/2期试验的1期阶段,。目测落后1.5~2年。多发性骨髓瘤在海外是比较常见的血液瘤。市场规模很大。BB2121也是被新基预计厚望,希望能成为超过30亿美元以上的重磅药物。BLUE在细胞疗法另外一个看点,是前几天和再生元(NASDAQ:REGN)宣布联合扩大细胞疗法CAR-T和TCR-T(T细胞受体-T细胞疗法)研究实体瘤。这个消息出来以后,BLUE就不再是那种一招鲜的企业,而且可能也不想被收购,而是要自己发展壮大。同时值得一提的是,BLUE还有一个基因疗法治疗地中海贫血的在研药物,也到了最后一步。

    技术2:基因疗法

    今年年初,美国基因治疗公司Spark Therapeutics的用以治疗罕见先天遗传性眼病的药物——“Luxturna”获得FDA批准。这款药物是首个在美国获得批准的基因疗法药物。今年二季度,该基因疗法药物开始售出了12个,每个接近100万美元。基因疗法好早以前就很火,但是因为技术不成熟,对基因的了解也不够,早期的研发全部失败,还造成了几次非常恶劣的医疗事件。到今年,这个思路终于转换成为了药物,是里程碑的事件。基因疗法使用病毒携带基因,感染患者然后定点精准切换基因,非常适合单基因突变的疾病。

    目前基因疗法主要领域都在这种单基因突变的遗传上。比如血友病,这个就是目前基因疗法最火爆的研发方向。其中,拜玛林制药(NASDAQ:BMRN) 进度最快,已经进入3期临床。如果顺利,2020年也能上市。基因疗法的优越性是理论上1针搞定,但是目前的临床数据显示药效似乎还是在很缓慢的衰退,可能并不能达到一针管终身的水平。说不定需要每过几年补一针。(如果这样,那么价格就不能收到什么100w一发的天价。)当然,这个技术还在婴儿阶段,未来新技术可能可以解决这个问题。还有就是多基因突变的疾病也需要突破才行。

    技术3:RNA干扰药物

    20年前人们发现了RNA(核糖核酸)可以被干扰导致无法生成目标蛋白。理论上这个技术非常强大,破译RNA的密码然后阻止变异的白蛋生成。当时大量的钱拥挤这个领域,结果全部失败。技术难题非常多。比如半衰期,如何精准送药。阿里拉姆制药(NASDAQ:ALNY)是最早一批的研究这个领域的公司之一。当时,研发RNA干扰(RNAi)的公司都玩完了,大企业也放弃了。阿里拉姆制药也处于要死不活非常危险的边缘,股票2004年上市,一直到2011年也一毛钱没涨……然而现在,可能就是本周,该公司研发的全世界第一个RNA干扰药物就要上市了。真不容易啊。这个也是里程碑式的科技突破。阿里拉姆管线还有几个RNAi的药物在3期临床,它们准备一波几年内上市几个药物。

    以上这3个技术都在婴儿阶段,未来几年所有产出的药品累计销售估计还当不了一个大重磅单抗。

    但是如同正态分布的钟形曲线,小分子已经开始走下坡,单抗已经快爬到峰值。



    以上这3个技术还在起步阶段,现在虽然弱小,但是未来肯定会大放光彩。说不定到2030年这些领域会成为绝对主流,不可忽视的力量。

    技术领域的投资需要看远一点,但也不能太远。纯新的技术路线不确定太高,遇到的阻碍通常都是超预期的。这几年可能是比较好的一个状态:已经开始成熟但是才起步。

    来源:http://www.gongchang.fund/news-detail-18775.html